2025年12月30日，港交所交易大厅的钟声为AI制药而鸣。英矽智能挂牌上市，募资22.77亿港元，摘得2025年港股生物医药IPO(首次公开募股)桂冠。

摩熵投融资数据(编者注:医药企业投融资查询平台)显示，截至2025年12月24日，全球AI辅助制药公司超350家，其中我国至少101家。2025年以来，全球AI制药相关投融资事件近80起，其中我国至少有31起。

2026年1月7日，工信部等八部门联合印发《“人工智能+”行动方案》，直接点名AI制药领域，强调要建设人工智能驱动的新药发现平台，利用多模态药效预测大模型加速靶点识别和候选药物发现，降低研发成本和周期。

与时间赛跑，AI破解传统研发的“长周期之困”

“曾经，作为一个传统药物研发的‘苦行者’，‘双十定律’((十年周期、十亿美元投入)是我们的必经之路，效率过低是我和团队绕不开的问题。”英矽智能联合首席执行官、科学官、药物研发负责人任峰博士的话道出了无数创新药研发者共同的痛，而如今，他已经开始了自己职业生涯的重要转型。

Alex zhavoronkov博士(左)和任峰博士(右)查看自动化高通量筛选岛屿，受访者供图。

“在传统的生物医药研发图景中，十年磨一剑的‘双十定律’曾是行业难以逾越的标尺。”中国医学科学院特聘教授王宏广告诉人民日报健康客户端记者，新药研发的源头在于对疾病机理的理解和干预靶点的发现，传统模式依赖科学家基于有限信息的“经验假设”，只能在庞大的化学分子库中进行筛选和优化，过程如同“盲人摸象”，AI辅助制药从这一角度来讲，仿佛为破局而来。

对此，任峰有更为深刻的体验。加入英矽智能之前，任峰在传统小分子创新药领域深耕了14年。“当时在一家大型药企带领团队做一个神经系统的新药研发，10多年时间，没有一款药物成功进入临床试验。”这是让任峰“越做越没有希望”的一个阶段，“生物医药领域，是在和生命抢时间，所以我一直在思索，是否有先进的技术和方法能够加速创新药研发。”

2021年，任峰加入英矽智能，聚焦AI+小分子药物研发，希望通过人工智能解决传统药物研发的三大瓶颈：靶点发现、分子设计和临床试验方案制定。就在同一年，西湖云谷智药创始人马丽佳博士从一名埋头写代码、画图谱的生物信息学研究员，投身AI+基因治疗领域，而她与团队攻坚的，是一个困扰基因治疗领域多年的核心难题：如何让药物高效、精准抵达人体内那个“对的”细胞。

患有中枢神经系统疾病的患者，传统的救命方法是“造血干细胞移植”，但配型成功如同大海捞针。于是，把患者自己的造血干细胞取出来，在体外修复好基因再回输成为全新的攻关方向。但这种为每个人“定制高级西装”的过程，周期长、成本极高，非一般家庭能承受。

“所以我们想实现基因治疗的终极梦想之一——体内基因治疗。”马丽佳告诉记者，实现体内基因治疗的关键，是要找到一个优秀的“快递员”，把基因编辑工具精准递送到指定细胞。腺相关病毒(AAV)则是目前最主流的“快递员”之一。但AAV“眼神”不好，爱去肝脏“串门”。“所以，我们任务很明确：改造AAV这个‘快递员’，给它装上‘精准导航’，让它去该去的地方。”

然而AAV的“外壳”(衣壳蛋白)由735个氨基酸构成，每个氨基酸位置，有约20种可能。“这就像一个由735个零件组成的、每个零件有20种变化的超级魔方。”马丽佳说，“可能的组合数量是天文数字，穷尽实验验证，几辈子也做不完。而这正是AI擅长的事!”

从“虚拟筛选”到“临床验证”，AI制药已照进现实

记者在英矽智能位于上海金桥的展厅橱窗中看到一组数据：一项由71名特发性肺纤维化患者参与的临床试验，在60毫克每日一次剂量组中，用药12周后，用药组患者相较对照组患者肺功能指标平均提升98.4毫升，在数据旁边摆放的正是一款名为Rentosertib的全球首款AI原创药物Rentosertib，这一候选药品从靶点发现到IIa期临床仅耗时18个月，耗时仅为传统研发的三分之一，研发成本降至传统模式的十分之一。

“这是值得制药人欢呼的时刻，我当时看到这个数据也震惊了。”任峰难掩当时的激动，Rentosertib作为全球首款真正由AI发现新颖靶点、AI设计创新分子结构，并顺利进入到临床2期验证阶段的AI药物，实现了生成式AI从靶点发现到临床验证的闭环。

英矽智能位于上海金桥的自动化生物学实验室，受访者供图。

“随着人工智能技术的深度融合，药物研发范式正被快速改写，AI制药就是用人工智能技术来加速和优化药物研发，其应用已深度渗透至药物发现、临床前研究、临床试验、上市审批乃至上市后管理的全生命周期，让新药研发变得更高效、更省钱、更靠谱。”一位长期深入从事创新医药产业服务的人士表示，简单来说，AI就像给药物研发装上了‘智能大脑’，通过机器学习、大数据分析等，快速筛选和设计药物分子，大幅缩短研发周期。

在AI+基因治疗领域探索的马丽佳团队，也利用AI辅助的平台，成功改造出能精准靶向T细胞且大幅远离肝脏的AAV载体，正在推动其走向临床试验。“AI是强大的加速器，可以帮助我们快速试错、学习规律，而科学家负责提出问题、设计实验、解读结果，这是人与智能的共舞。”马丽佳告诉记者。

西湖云谷智药与英矽智能及上百家AI制药公司一样，用AI和药物研发时间赛跑，渗透了药物研发的各个领域和阶段。

2025年11月，国家卫生健康委等多部门联合发布《关于促进和规范“人工智能+医疗卫生”应用发展的实施意见》，明确提出深化人工智能在医疗卫生重点领域的应用，为AI制药创造了良好的政策环境。2026年年初，工信部等八部门联合强调，“要建设人工智能驱动的新药发现平台，降低研发成本和周期。”

如今，从被业内誉为“AI制药元年”的2020年，再到“AI制药价值兑换元年”的2025年，AI制药正从概念逐渐成为现实。

AI只争时间，患者床旁仍是终极考场

“Rentosertib针对特发性肺纤维化适应症的下一阶段临床试验正在筹备中 ，我们也很期待这款药物能够经受住临床的验证。”任峰向记者透露， “接下来的IIb/Ⅲ期临床试验，我们将在更大规模的患者群体中去验证这一药物的安全性和有效性，而这正是一款药物是否成功的关键。”

如今，AI在生物医药研发中的应用已形成一条清晰的“赋能链”，“在源头提升发现效率，在中期优化产品属性与生产工艺，在终端加速临床验证与准入，并在后期持续挖掘药物价值。这不仅仅是工具的迭代，更是一场从‘经验主义’向‘数据智能’演进的研发范式根本性变革。”前述业内人士也说，但它仍然无法跨越一款新药需要的实实在在的数据，应用于患者体内的药品，仍需慎之又慎。

在采访中，多位专家和企业代表都强调了在AI制药的路上干湿实验相结合的必要性。“药物研发中的干实验通常指基于计算和计算机模拟的虚拟实验，这一阶段我们会通过算法、模型和数据模拟来预测分子行为、优化药物设计或分析生物过程，在AI的加持下，这一阶段 我们确实能够缩短时间，而在实验室以及患者床旁进行的湿实验仍然需要充足的时间和数据，这一点是保证一款药物安全性和有效性的底线。”任峰说。

“药物研发的核心挑战在于从实验室到临床的转化，AI或许能解决化学问题，比如更快地通过大量数据，设计一个能完美结合靶点的分子，但现阶段它仍难以完全破解生物学问题。”王宏广强调，这个靶点是否真能对抗人体的复杂疾病？副作用和安全性如何？所以，在药物必经的临床试验阶段，AI制药和所有的新药都需要站在同一个起点，去接受“湿实验”的验证。

AI非“魔法”，要谨防技术泡沫

“我们从一开始就知道，AI不是魔法，创新药领域真正的突破，依然源于我们对生命科学本质更深的理解。”每天穿梭在电脑前和实验室的马丽佳深刻知道现阶段AI的能与不能，她认为AI于自己而言，只能算一个“异常好用且充满希望”的助手。

马丽佳博士在实验室观察AAV在细胞中的感染效率。受访者供图

据记者了解，全球虽已有多款AI研发药物进入临床试验阶段，但迄今为止，尚无一款由AI主导研发的药物问世，从国内来看，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段，仅有少数药品进入2期临床阶段。

当下，从传统药物研发的深水区走来的王宏广，一直希望做一个冷静地思考者。“AI在药物研发中的应用仍处于早期阶段，尽管AI能快速筛选海量化合物，但已经有不少案例表明，AI设计的分子可能在体外实验中表现优异，但进入人体后因代谢、毒性等问题失败，AI虽能缩短前期时间，却无法完全规避后期风险。并且AI依赖高质量数据，而医药领域数据碎片化严重，临床数据隐私保护法规也一定程度上限制了高质量数据共享。”王宏广告诉记者，若忽视这些基础问题，AI制药很有可能重蹈“技术泡沫”覆辙。

对于制药这一需要慎之又慎的行业，前述业内人士指出，“AI制药的高热度确实短期内吸引了大量资本涌入，但资源分配已经显示出盲目跟风且‘撒胡椒面’的现象。AI应聚焦于解决未满足的临床需求，而非为了创新而创新；此外，AI制药的快速发展需要政策引导，现阶段医药审核等政策仍然聚焦于传统医药研发。”

他表示，AI制药是方向，减少研发费用周期是条件，解决临床问题是刚需，降低国家医药卫生公共支出和居民负担是产业良性发展落脚点，拉动内需是应有之义。

“在我国，庞大的人口基数和医院规模为AI在制药领域的应用提供了得天独厚的优势。AI作为‘十五五’期间推动生物医药产业跨越式发展的核心引擎之一，或许将会成为中国从医药大国迈向医药强国的一大关键路径。”王宏广对此充满期待。

记者 王艾冰 邱越

来源：人民日报健康客户端