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（来源：钛媒体APP）

瑞士生物科技公司Nerai Bioscience（以下简称Nerai）成立于2025年，公司致力于研发基于人工智能的高通量蛋白质工程技术。该技术结合了定向进化、高通量筛选和人工智能，可大规模开发定制化、高精度、个性化的新型CRISPR基因编辑工具，触及现有工具无法覆盖的突变位点，并显著提升基因编辑工具的活性、精准度和特异性。

Nerai是苏黎世大学的衍生公司，由Vincent Forster、Kim Fabiano Marquart、Lukas Schmidheini和Sasha Melkonyan共同创立。Vincent Forster为公司首席执行官，拥有苏黎世联邦理工学院药物科学博士学位，曾为肝病生物科技公司Versantis联合创始人。Kim Fabiano Marquart为公司筛选平台负责人，拥有苏黎世联邦理工学院生物博士学位，曾在苏黎世大学药理学与毒理学研究所从事CRISPR蛋白工程和治疗性基因编辑研究工作。Lukas Schmidheini为公司工程平台负责人，拥有苏黎世联邦理工学院生物博士学位。Sasha Melkonyan为公司机器学习负责人，拥有苏黎世联邦理工学院计算生物学硕士学位。

CRISPR是原核生物基因组内的一段重复序列，可通过CRISPR-Cas机制识别并切除侵入自身基因组的外源病毒基因。CRISPR基因编辑技术则是利用该机制，借助向导RNA（gRNA）将Cas9等核酸酶精准引导至目标DNA序列并完成切割，实现对目标基因的敲除、插入或替换，主要应用于基因功能研究和遗传疾病治疗等领域。

全球约十分之一人口患有遗传性疾病，其中超过90%尚无获批疗法。尽管许多罕见遗传病的致病基因与突变位点已明确，但现有CRISPR基因编辑工具受DNA识别序列、编辑窗口及编辑蛋白自身性能等限制，大多只能靶向基因组的特定区域，目前仅能修复约20%的致病突变。同时，同一种罕见病往往由多种不同突变引起，不同患者的突变位置也各不相同，单一CRISPR基因编辑工具难以覆盖全部患者。而罕见病患者群体总体较小，若针对每种疾病甚至每种突变分别开发、筛选、优化和验证新的CRISPR基因编辑工具，不仅研发流程复杂、周期较长，还需要承担高昂的临床开发成本，进一步限制了相关基因编辑工具的开发和商业化。

Nerai研发了基于人工智能的高通量蛋白质工程技术，融合大规模自动化定向进化、高通量细胞功能筛选和机器学习，能够大规模生成具有特异性、活性和安全性的基因组编辑工具，创建针对特定基因组序列的新型定制变体，突破现有CRISPR靶点限制，加速安全高效的基因编辑工具开发。

Nerai的高通量蛋白质工程技术采用蛋白质自动化定向进化，可对多种CRISPR酶同步开展100组并行进化实验，持续发现具有不同PAM识别能力和更优编辑性能的新型酶变体。‌PAM‌通过酶的特异性识别决定CRISPR基因编辑工具的靶向特异性。随后，Nerai通过高通量细胞筛选技术，对数百种经过定向进化获得的候选CRISPR基因编辑工具进行大规模活性测定和基因分型，并将其导入人类细胞，测量其在数千个DNA靶位点上的靶向编辑活性、精准度和编辑效率，从中筛选出更能有效作用于目标突变的工具。同时，Nerai利用机器学习分析由定向进化和细胞筛选产生的高质量数据，学习不同蛋白序列、DNA靶点特征与实际编辑效果之间的关系，预测和增强编辑性能，再将结果用于指导下一轮CRISPR基因编辑工具设计，形成持续自我优化的反馈循环。

基于该技术，Nerai目前已布局8条CRISPR基因编辑工具管线，主要聚焦罕见肝脏遗传病和遗传性眼科疾病，每个管线都采用定制的PAM特异性Cas9变体。在肝脏领域，公司开发的NB-301针对I型瓜氨酸血症、NB-20X针对苯丙酮尿症、NB-101针对α1-抗胰蛋白酶缺乏症，上述管线均已进入体内先导优化阶段；其余管线仍处于发现阶段，包括针对同型半胱氨酸尿症的NB-401、经典I型半乳糖血症的NB-501、原发性高草酸尿症的NB-601以及尚未披露具体适应症的NB-701。眼科领域，公司开发了NB-e101，用于治疗常染色体显性视网膜色素变性。

2025年5月，Nerai完成50万瑞郎种子轮融资，投资方为Kickfund，资金将用于推进其高通量蛋白质工程技术及罕见遗传病治疗管线的临床前开发。