过去几年，人工智能不断刷新生命科学研究的效率边界：从蛋白质结构预测到候选分子筛选，从文献分析到实验设计，AI正在渗透新药研发的各个环节。但在复杂疾病面前，一个更根本的问题仍然悬而未决，AI能够发现数据中的规律，却能否真正解释疾病发生的原因，并由此发现原创靶点和First-in-Class药物（首创新药）？

在近日举行的2026科学智能大会上，昌平实验室主任、中国科学院院士谢晓亮以《面向生物医药的AI：后AlphaFold时代》为主题发表演讲。他认为从大数据和机器学习已经使生物医药研究的范式发生了根本转化，势必加速新药研发的进程。但AI帮你寻找规律，很难推导出本质性的科学原理。

谢晓亮在总结中表示，AI的瓶颈在数据，为了新的生物医药研究，必须产生全新、精准的大数据。

对于AI接下来在生物医药方向怎么做？在谢晓亮看来，重要的是“AI能不能帮助我们做原创”，这一判断，指向的是中国创新药下一阶段的核心竞争。

AlphaFold的“终章”，也是AI制药的下一场硬仗

AlphaFold（谷歌DeepMind的一个AI研究项目）解决了从蛋白质序列到结构预测的世界难题，被视为AI在生物学中最成功的应用之一。但在谢晓亮看来，AlphaFold的成功并非单纯来自算法突破，而是建立在结构生物学家数十年积累的数据基础之上。

他指出，Protein Data Bank（蛋白质结构数据库）中沉淀了晶体结构、冷冻电镜等实验技术测定的数万条蛋白质结构，其中包含多项诺贝尔奖相关工作。正是这些长期积累的实验数据，使深度学习得以发挥能力。

换言之，AlphaFold证明的不是“AI可以凭空发现科学规律”，而是当一个领域已经拥有足够系统、标准化的数据时，AI可以显著放大这些数据的科学价值。

也正因为如此，当谢晓亮提到AlphaFold团队最近解散、核心成员转向其他方向时，他真正抛出的问题是：结构预测之后，AI在生物医药领域下一步应该做什么？

围绕这一问题，行业内部存在两种看似相反的判断。

乐观者认为，AI将极大加速生物医药进程，未来5年至15年内有可能治愈多个甚至所有疾病；谨慎者则强调，癌症等复杂疾病的复杂程度远超想象，现有AI尚不能承担真正具有创新性的科学工作。谢晓亮引述CRISPR技术发明人、诺贝尔奖得主Jennifer Doudna的话说：“我不知道AI能不能创新，我只觉得它现在还没有。”

在谢晓亮看来，这两种声音并不矛盾。乐观是对长期目标的判断，谨慎则是对当前能力的清醒认识。AI Agent已经能够帮助科研人员写代码、查文献、交流讨论甚至提出新想法，但这些更多仍是科研工具。真正决定AI能否推动原创药发现的，是它能否进入科学规律本身。

千亿美元出海热潮背后的原创焦虑

2025年，中国创新药海外授权交易总金额达到1356.55亿美元，交易数量157起，首付款约70亿美元，多项指标创历史新高。2026年上半年，国家药监局口径下中国创新药对外授权交易总额约1100亿美元，已达到2025年全年总额的八成，是2024年全年的两倍多。

交易热度反映了国际市场对中国创新资产的认可，这些都标志着我国创新药出海进入了爆发期，中国从一个仿制药的大国变成一个创新药大国。

但交易规模的增长，并不自动意味着源头创新能力同步完成跃迁。

谢晓亮指出，中国创新药目前仍面临两个挑战：一是本土药企对创新成果的承接能力仍待加强；二是相当一部分出海药物仍属于me-too或me-better，即在已有靶点和作用机制基础上进行优化，而不是真正原创的First-in-Class药物。

这正是千亿美元出海热潮背后的“原创焦虑”。如果AI只是帮助药企更快筛选化合物、优化研发流程或提高文献处理效率，那么它更多体现为一种效率工具；更重要的是，AI能否帮助科学家发现此前未知的靶点、提出并验证新的疾病机制，将决定中国创新药能否从跟随式优化迈向源头创新，并在全球价值链中获得更高位置。

“AI能不能帮助我们做原创？”谢晓亮提出的这一问题，指向的是中国创新药下一阶段的核心竞争。

他也提到，中国科学家并非没有原创药，部分原创成果有望在国内落地，但这还需要时间。