Neurogene公布雷特综合征基因疗法NGN-401最新1/2期临床数据
创始人
2026-06-30 02:28:09
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纽罗基因（纳斯达克代码：NGNE）公布在研雷特综合征基因疗法NGN-401的1/2期临床试验最新中期数据。
核心临床数据显示：截至2026年6月16日，全部10名接受1E15 vg剂量NGN-401治疗的受试者，临床总体印象改善量表（CGI-I）评分均好转，且至少达成1项新的发育里程碑，平均新增4.7项发育里程碑，运动功能、沟通能力、行为表现三大领域均出现改善。
该疗法依托公司专有EXACT转基因调控技术递送全长人类MECP2基因，已展现持久多领域功能改善效果，此前于2026年2月获FDA授予的突破性疗法认定，同时还拿到FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定、孤儿药认定及罕见儿科疾病认定。雷特综合征为罕见神经发育障碍，美国、欧盟及英国境内约有1.5万名患者，该疗法可填补对应未满足医疗需求。
后续进展方面，纽罗基因正在推进Embolden注册临床试验，预计2026年第二季度完成全部受试者给药，2026年年中公布更多中期数据，公司当前核心目标为推进该疗法完成临床开发并拿到监管批准。
译文内容由第三方软件翻译。
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